Это уже третий препарат для лечения СМА, который утвержден экспертным советом фонда. Ранее были закуплены и поставлены детям "Нусинерсен" и "Рисдиплам".
"Более того, в регионах есть запас этих препаратов до конца текущего года и на первый квартал следующего. Можно сказать, что вопрос лечения пациентов со СМА фондом решен", – сказал Ткаченко.
Он напомнил, что за полгода более тысячи детей получили жизненно важные препараты от фонда. Для еще более трех тысяч пациентов препараты будут закуплены в ближайшее время. На это направлено порядка 30 миллиардов рублей, уточнил Ткаченко.
"Золгенсма" наиболее эффективна на ранней стадии СМА, рассказал директор по Центральной и Восточной Европе компании "Новартис" Тадеуш Островский. Он предупредил, что клинические испытания препарата проводились в течение последних шести лет. Получившие генную терапию пациенты нуждаются в дальнейшем наблюдении, добавил представитель фармкомпании.
Фонд "Круг добра" принимает решение по закупке препарата детям со СМА на основе коллегиального мнения ведущих российских специалистов по орфанным заболеванием. В каждом конкретном случае учитываются показания и противопоказания.
Терапию "Золгенсма" получили уже около 50 российских детей, отметила глава Центра детской психоневрологии Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей Минздрава Людмила Кузенкова. "Это были и дети старшего возраста, и с более высокой массой тела, но важно понимать, что это клиническая практика, которой недостаточно, чтобы обобщить данные", — сказала она.
Приоритетная задача фонда "Круг добра" – оперативно откликаться на запросы тяжелобольных детей. В ближайшее время в Общественной палате пройдут слушания о приоритетах в выборе следующих заболеваний для обеспечения пациентов лекарственными препаратами.
