Отечественное лекарство разработала компания "Биокад".
Создание препарата началось в 2018 году, затем стартовала оценка эффективности на животных. Летом 2022 года компания подала заявку на клинические исследования препарата, сумма инвестиций в который превысила четыре миллиарда рублей, передает агентство РИА Новости.
В рамках первой фазы "Биокад" намерен оценить эффективность и безопасность препарата для детей со СМА первого типа в возрасте до восьми месяцев. Также компания проверит влияние лекарства на детей с начальной стадией заболевания в возрасте до шести месяцев.
Испытания препарата проходят в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.
В России для лечения СМА зарегистрированы препараты "Нусинерсен" ("Спинраза"), "Рисдиплам" и Zolgensma.